酒精性肝病（ALD）是全球范围内最常见的慢性肝病类型之一，包括脂肪变性、脂肪性肝炎、纤维化、肝硬化，最终可能发展为肝细胞癌。尽管ALD的疾病进展特征和发病机制已经明确，但对任何阶段的ALD均缺乏有效的药物治疗。此外，目前还缺少适合且可靠的人类相关模型用于ALD的靶点发现和药物筛选。
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（metabolic dysfunction-associated steatohepatitis，MASH，原称为NASH）是一种与代谢紊乱相关的肝脏疾病。其特征是肝脏中脂肪的异常积累，伴随着炎症和肝细胞损伤,这种炎症和损伤可能导致肝纤维化、肝硬化、肝衰竭甚至死亡。
最早一项研究采用人回肠组织干细胞来源的类器官模拟药物性腹泻，并对31种药物进行验证。该方法在预测药物性腹泻临床发生率方面具有90%的准确率。
药物诱导的神经毒性是导致候选药物研发终止的主要原因。类器官为揭示传统方法可能无法检测的毒性机制提供了强大模型。
由干细胞来源的心肌细胞和支持细胞组成的人类心脏类器官能重现心脏组织结构、收缩功能和电生理学的关键特征，所以成为预测药物化合物心脏毒性的重要替代方法。
目前人类多能干细胞来源的肾脏类器官虽仍缺乏若干关键转运蛋白和肾小管滤过功能，但可模拟药物诱导的急性肾损伤。这些类器官包含肾单位、集合管、肾间质及内皮细胞，并能自组织形成类肾单位结构，包括足细胞、近端小管、亨利氏袢和远端小管。
肝脏是人体中负责药物代谢、生物转化及毒性物质清除的核心器官，在药物研发流程中占据至关重要的地位。药物性肝损伤（Drug-Induced Liver Injury, DILI）是新药研发失败、临床试验中止乃至上市药物退市的主要原因之一，其风险贯穿药物生命周期的各个阶段。据统计，约60%具有潜在肝毒性的药物，在临床前阶段（如动物实验或传统细胞模型）未能被有效识别（即出现“假阴性”结果），直至进入临床试验才暴露毒性。这不仅造成巨大的研发资源浪费，更严重威胁患者用药安全。
