美国当地时间2026年6月22日，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）发布《FDA Actions to Accelerate and Modernize Early and Late-Stage Clinical Development》，提出通过一系列举措加速并现代化药物临床开发全流程，覆盖从研究性新药申请（IND）到后期关键性临床试验的多个环节。

FDA文件中提到，早期临床开发需要减少不必要的监管负担，明确Phase 1 IND阶段真正需要的数据，帮助企业更高效地进入临床开发。

而类器官正适合用于早期研发阶段的关键问题判断：

• 药物是否在更接近人体组织结构的模型中产生作用；

• 药效变化是否与机制读数一致；

• 是否存在可进一步验证的生物标志物；

• 不同候选药物之间是否存在响应差异；

• 剂量和作用时间是否呈现可分析的趋势。

进入2026年以来，FDA围绕临床前研究效率、动物实验精简、新方法学应用和已有研究基础利用，已经连续释放出方向一致的信号。

4月，FDA在减少动物实验相关进展中提到，正在推进New Approach Methodologies（NAMs）的应用，包括先进体外系统、计算模型和人源化平台等更能反映人体生物学特征的新方法。

5月，FDA发布针对部分肿瘤药物非临床安全性研究的精简指南草案，强调在特定条件下减少不必要动物实验，提高非临床评价效率。

6月，FDA又围绕含基因编辑的人用基因治疗产品发布利用既有知识的指南草案，鼓励在已有研究基础充分的情况下，减少重复性、高成本研究。

类器官作为一种更接近人源组织结构和功能状态的体外模型，可以参与药效评价、机制验证、生物标志物探索和功能读数分析，为临床前研究提供更具转化意义的补充证据。

FDA文件中提到New Approach Methodologies（NAMs），并提及AI模型、organ-on-a-chip、真实世界数据等新方法，体现出监管层面对新技术、新模型和新证据来源的重视。

类器官与NAMs的发展方向高度一致，它不是传统二维细胞实验的简单升级，而是一类更强调三维结构、细胞互作、组织特异性和功能读数的新型模型。类器官可以与高内涵成像、单细胞分析、多组学、AI图像识别、器官芯片等技术结合，进一步提升临床前研究的数据维度和解释能力。

这也意味着，类器官的实际应用场景不再局限于基础研究，在药物筛选、机制验证、毒性提示、疾病建模和个体差异研究中，类器官都可以作为更贴近人体组织状态的模型选择。

FDA文件中提到，针对机制复杂的新疗法，首次人体试验剂量选择可结合QSP/MABEL等思路，进一步提高剂量设计的科学性。

在类器官模型中，研究人员可以通过药物剂量梯度和时间点设置，观察类器官在不同处理条件下的形态、大小、数量、活力、标志物表达和组织特异性功能变化。

这些数据能够帮助研发团队更早观察：

• 药物作用强度；

• 药物作用时间窗；

• 剂量-效应关系；

• 机制通路变化；

• 功能指标是否随药物处理发生改变。

FDA文件中还提到Master Protocol、basket trial、umbrella trial、platform trial等现代临床试验设计方式，纳入了篮式试验、伞式试验和平台试验等内容，鼓励通过统一研究框架评估多个疾病亚型或多个药物，从而减少重复建设，提高数据收集效率、加快证据生成。

这类设计通常需要更清楚的机制假设、人群分层逻辑和生物标志物基础，而类器官可以在临床前阶段提前参与这些问题的探索。

结合FDA此次文件中的核心方向，类器官的实际应用价值可以概括为四点：

第一，类器官能够提高早期药效评价的人源相关性，它可以补充二维细胞模型在组织结构和功能状态方面的不足。

第二，类器官能够支持机制验证，药物处理后，类器官形态、功能和分子指标的变化可以形成更完整的解释链。

第三，类器官有助于生物标志物探索，通过多维检测，可以将药物响应与潜在分子特征联系起来。

第四，类器官适合与新技术平台结合，高内涵成像、AI分析、多组学、器官芯片等技术的发展，使类器官模型具备更强的数据扩展能力。

FDA临床开发现代化的趋势，正在推动临床前研究从“完成实验”走向“生成可解释、可衔接、可转化的数据”。

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参考资料：
[1] FDA Actions to Accelerate and Modernize Early and Late-Stage Clinical Development. FDA, 2026.
[2] FDA Achieves Year 1 Goals in Reducing Animal Testing in Drug Development. FDA, 2026.
[3] Oncology Pharmaceuticals: Streamlined Nonclinical Safety Studies for Biologics and Conjugated Products. FDA, 2026.
[4] Leveraging Prior Knowledge in the Development of Human Gene Therapy Products Incorporating Genome Editing. FDA, 2026.